Aprovado no início de dezembro pela Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa), o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) pode chegar a custar até R$ 20 milhões no Brasil e ainda não há previsão de quando o medicamento será disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS).O remédio de terapia gênica é utilizado para tratar crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa atraso no desempenho motor, dificuldade para se levantar e quedas frequentes.

O medicamento é considerado um dos mais caros do mundo e é um dos únicos tratamentos para a esse tipo de distrofia. No Brasil, são diagnosticados cerca de 700 novos casos da doença por ano.

A Anvisa aprovou o uso para crianças deambuladoras (que ainda conseguem caminhar) de 4 a 7 anos que tenham a distrofia. Para maiores de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção, os dados ainda são limitados, não permitindo a comprovação de eficácia.

Após o processo de aprovação pela agência reguladora brasileira, o preço do medicamento foi estabelecido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), que determinou no início de janeiro um custo que pode chegar a R$ 20 milhões, considerando os impostos.

Segundo o Ministério da Saúde, agora cabe à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) analisar as evidências científicas sobre a tecnologia, considerando aspectos como eficácia e segurança, além de realizar uma “avaliação econômica comparativa dos benefícios, custos e impactos orçamentários para o SUS”.

Apesar da disposição da farmacêutica Roche, fabricante do medicamento, em negociar com os órgãos públicos para facilitar o acesso aos pacientes, especialistas ouvidos pelo g1 explicam que muito dificilmente será possível conseguir o remédio sem entrar na justiça.

Mesmo com a aprovação da Anvisa, o acesso ao remédio ainda é difícil. Além do altíssimo custo, o medicamento possui uso restrito a estabelecimentos de saúde, segundo a agência reguladora.